4. c) Quels sont les résultats? (1 heure)

En répondant aux questions de 4 b), vous vous faites une idée des méthodes utilisées dans l’étude et de la probabilité que les résultats soient valables. Si vous croyez qu’ils le sont, vous poursuivez votre démarche : vous examinez les résultats obtenus et déterminez leur importance.

1. Quelle a été la portée du traitement?

   Les bienfaits (et les préjudices) de toute intervention peuvent être mesurés grâce à différents résultats. Les résultats peuvent être dichotomiques (soit/soit), par exemple, mort ou vivant, infection ou absence d’infection, guéri ou non guéri; ou continus, par exemple, le nombre d’éternuements par jour, la durée du séjour à l’hôpital, le rythme respiratoire ou la glycémie à jeun.

   Lors de l’analyse des résultats d’études utilisant des résultats dichotomiques, on peut mesurer les comparaisons au moyen de taux (p. ex. 49 % d’ulcères guéris dans le groupe d’intervention contre 25 % dans le groupe témoin). Ces taux permettent ensuite d’exprimer d’autres valeurs, par exemple la différence de risque absolu, l’augmentation de l’avantage relatif (ou l’inverse, c’est à dire la réduction du risque relatif) ou le nombre nécessaire à traiter (ou le nombre nécessaire pour nuire). Dans les études utilisant des résultats continus (nombre de rhumes par saison, numération des spermatozoïdes), on analyse les différences entre les moyennes.

   Vous devez vérifier si la différence entre les groupes était statistiquement significative. Le véritable effet d’un traitement ne peut être connu; les chercheurs font une estimation de l’effet. Les intervalles de confiance (IC) sont une façon de connaître le degré d’incertitude entourant une estimation. Un intervalle de confiance de 95 %, par exemple, signifie que nous sommes certains à 95 % que la vraie valeur de l’effet se trouve dans les limites données. Si, pour un IC de 95 % concernant un rapport de cotes ou un risque relatif, les limites incluent 1, il n’y a pas de différence statistiquement significative entre les groupes de traitement. De même, si l’IC de 95 % pour une différence moyenne inclut 0, il n’y a pas de différence statistiquement significative.

   La signification statistique peut aussi être exprimée par la valeur de P. Par convention, on considère que si la valeur de P est inférieure à 0,05, la différence est statistiquement significative. Autrement dit, nous sommes prêts à accepter que la probabilité que le résultat soit uniquement dû au hasard soit inférieure à 1 sur 20.

   Q. Quelle a été la portée du traitement?

   R. Le résultat principal était le nombre de rhumes signalés (et vérifiés au moyen des critères de Jackson) par sujet. Le nombre moyen de rhumes était 0,68 dans le groupe ayant pris du ginseng et 0,93 dans le groupe témoin (la différence moyenne était de 0,25 rhume par personne; IC de 95 %, entre 0,04 et 0,45) (page 1046, tableau 2, et colonne de droite, 3e paragraphe complet). Les IC n’incluent pas 0; vous pouvez donc en conclure que le résultat est statistiquement significatif. Dans le texte, les auteurs donnent également la valeur de P correspondante (P = 0,017), qui est inférieure à 0,05, donc statistiquement significative. Les auteurs ont aussi examiné le nombre de personnes qui ont eu "un rhume" ou "deux rhumes ou plus" pendant la saison. Examinons celles qui en ont eu deux ou plus; à la page 1046, le tableau 2 montre que 10 % des personnes ayant pris du ginseng ont signalé deux rhumes ou plus, contre 22,8 % des personnes ayant pris le placebo. Cela représente une réduction du risque absolu de 12,8 % (IC de 95 %, entre 4,3 et 21,3). Vous savez que cette différence est statistiquement significative, parce que l’IC n’inclut pas 1.

2. Quelle était la précision de l’estimation de l’effet du traitement?

   La précision peut être déterminée uniquement au moyen de l’intervalle de confiance (IC) (voir 4 c) i). Si l’IC est large, l’estimation de l’effet véritable manque de précision et nous ne sommes pas certains de l’effet du traitement. Plus l’IC est étroit, plus l’estimation est précise, et plus nous pouvons être certains des résultats. L’utilisation d’échantillons plus grands produit des résultats plus précis; vous devez donc vous méfier des petits échantillons et des grands intervalles de confiance (c’est-à-dire ne pas "avoir confiance" aux résultats qui y sont liés).

   Enfin, vous devez déterminer si le résultat qui est significatif sur le plan statistique l’est aussi sur le plan clinique (ou personnel). Par exemple, une perte de poids de 4 kg peut être statistiquement significative, mais elle n’est pas cliniquement ou personnellement significative pour des patients souffrant d’obésité morbide. Vous pouvez également utiliser la plus petite valeur de résultat possible (limite inférieure de l’intervalle de confiance) pour répondre à la question suivante : si le traitement produisait un effet aussi petit, est-ce que cela vaudrait toujours la peine de l’appliquer?

   Q. Quelle était la précision de l’estimation de l’effet du traitement?

   R. Comme nous l’avons mentionné dans la section précédente, le résultat quant au nombre de rhumes donnait une différence moyenne de 0,25 rhume par personne (IC de 95 %, entre 0,04 et 0,45). L’étendue de l’intervalle de confiance montre que, si les résultats étaient portés aux extrêmes, on pourrait obtenir une moyenne d’aussi peu que 0,04 rhume de moins par année, ou à l’inverse, d’environ un demi-rhume de moins par année. Ces résultats semblent d’une précision moyenne. Ils sont significatifs sur le plan statistique, mais le sont-ils sur le plan clinique? Si le traitement permettait d’obtenir une réduction moyenne aussi importante qu’un demi rhume par année (ou un rhume chaque deux ans), cela pourrait constituer un avantage clinique en termes de qualité de vie, de réduction des jours d’absence au travail ou à l’école, ou de productivité.

   Si l’on considère le nombre de récidives du rhume, une réduction de 12,8 % (IC de 95 %, entre 4,3 et 21,3) semble également être d’une précision moyenne. Même si le traitement avait le plus petit effet possible, une réduction de 4,3 % des récidives du rhume pourrait valoir la peine (être cliniquement significative).

Lipman, M.M. (2008). No safety in numbers. Consumer Reports on Health, June, 11. Presents a discussion geared to non-statisticians of ‘absolute risk reduction’, ‘number needed to treat’, and ‘number needed to harm’.